Investigadores del Sistema Sanitario Público de Andalucía trabajan en el desarrollo de nanopartículas como vehículos para terapias génicas, una línea de investigación que podría abrir nuevas vías de tratamiento para enfermedades neurodegenerativas que afectan al cerebro y a la retina.
El proyecto se desarrolla en el Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (Cabimer) bajo la dirección del investigador Francisco Díaz Corrales y su equipo de la Fundación Progreso y Salud, entidad dependiente de la Junta de Andalucía.
Los científicos explican que las terapias génicas representan una de las opciones más prometedoras para tratar enfermedades neurodegenerativas, muchas de ellas de origen hereditario y sin tratamientos curativos en la actualidad. Sin embargo, uno de los principales retos sigue siendo conseguir que el material genético llegue de forma segura y eficaz a las células afectadas.
Por ello, la investigación se centra en el desarrollo de nanopartículas capaces de sustituir a los vectores virales tradicionales, con el objetivo de mejorar la seguridad de los tratamientos, aumentar su capacidad de carga genética y ampliar sus posibilidades de aplicación en patologías complejas del sistema nervioso.
Hasta el momento, el equipo ha analizado un amplio conjunto de nanopartículas en modelos preclínicos, evaluando aspectos como su eficacia, biocompatibilidad y seguridad. Estos estudios permitirán seleccionar el candidato más adecuado para avanzar hacia futuras fases regulatorias y acercar nuevas alternativas terapéuticas a los pacientes.
Actualmente, los investigadores ya han desarrollado varios vectores que están siendo sometidos a pruebas de conceptopara comprobar su viabilidad. Si los resultados son positivos, el siguiente paso será completar la fase preclínica regulatoria para solicitar posteriormente la autorización de un ensayo clínico.
La iniciativa cuenta con la participación de investigadores de distintas universidades y centros científicos de Andalucía y del resto de España, favoreciendo la colaboración entre diferentes disciplinas para acelerar el desarrollo de estas tecnologías.
Además, el proyecto recibe el apoyo de las asociaciones de pacientes Enach y Mácula Retina-Gen CRB1, implicadas en la búsqueda de tratamientos para enfermedades neurodegenerativas y patologías hereditarias de la retina.
Esta línea de trabajo también está impulsada por la empresa biotecnológica Advanced Therapy System (ATS), creada por Enach Asociación y vinculada a un acuerdo de colaboración con la Fundación Progreso y Salud para el desarrollo de nuevas terapias avanzadas.
Desde la entidad destacan que este proyecto nació inicialmente con el objetivo de encontrar soluciones para un reducido grupo de pacientes, pero que actualmente ha evolucionado hacia una plataforma tecnológica con potencial para abordar distintas enfermedades genéticas, neurodegenerativas, neuromusculares y distrofias hereditarias de retina.
La compañía ha solicitado financiación a través del programa Neotec con el fin de facilitar la transferencia de estos desarrollos desde el ámbito de la investigación hasta su aplicación clínica.